Congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP) is caused by autosomal recessive mutations in the ADAMTS13 gene.

Congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP) is an ultra-rare thrombomicroangiopathy caused by an inherited deficiency of the VWF (von Willebrand Factor) cleaving metalloprotease, ADAMTS13, resulting in the abnormal presence of ultralarge VWF multimers and the formation of circulating platelet rich microthrombi.

VEYVONDI dosering

Sikkerhetsprofilen for VEYVONDI er fastslått gjennom flere kliniske studier på voksne med von Willebrands sykdom (VWD).

Rekombinant human von Willebrand-faktor (rVWF) for forebygging og behandling av blødning eller kirurgisk blødning hos voksne (18 år og eldre) med von Willebrands sykdom (VWD) når behandling med desmopressin alene (DDAVP) er ineffektiv eller kontraindisert.